Une avancée médicale majeure vient d’être enregistrée aux États-Unis. Un jeune homme de 23 ans, atteint de drépanocytose depuis l’enfance, a été déclaré fonctionnellement guéri grâce à une thérapie génique innovante. Une première dans l’État de Louisiane qui ravive l’espoir pour des millions de malades à travers le monde, notamment en Afrique.
Ce qui était encore considéré, il y a quelques années, comme une maladie incurable à vie, pourrait progressivement appartenir au passé. Aux États-Unis, un jeune homme de 23 ans, identifié comme Daniel Cressy, est devenu le premier patient de l’État de Louisiane à être déclaré fonctionnellement guéri de la drépanocytose, à l’issue d’un traitement basé sur la thérapie génique.
Prise en charge au Manning Family Children’s Hospital de La Nouvelle-Orléans, cette prouesse médicale repose sur une technologie de pointe : l’édition génétique via CRISPR/Cas9, commercialisée sous le nom de Casgevy. Le principe consiste à prélever les cellules souches du patient, à les modifier génétiquement en laboratoire afin de corriger l’anomalie responsable de la maladie, puis à les réinjecter dans l’organisme après une chimiothérapie préparatoire.
Le processus, entamé fin 2025, s’est étalé sur plus de deux ans, notamment en raison des démarches administratives liées à la couverture médicale. Le coût du traitement, estimé à plus de 2 millions de dollars, illustre toutefois les défis d’accessibilité que pose encore cette innovation.
Aujourd’hui, les médecins confirment que la maladie n’est plus active dans l’organisme du patient. Une situation qualifiée de “guérison fonctionnelle”, c’est-à -dire l’absence de symptômes et de crises, bien que le suivi médical se poursuive sur le long terme.
Daniel Cressy rejoint ainsi une centaine de patients déjà traités avec succès aux États-Unis grâce aux thérapies géniques récemment approuvées, notamment Casgevy et Lyfgenia.
Au-delà de l’exploit médical, cette avancée redonne espoir à des millions de personnes vivant avec la drépanocytose, une maladie génétique du sang particulièrement répandue chez les populations afro-descendantes. En Afrique subsaharienne, et notamment en République démocratique du Congo, la maladie constitue un véritable enjeu de santé publique.
Cependant, malgré cette percée, de nombreux défis subsistent : coût élevé, infrastructures limitées, accès restreint aux traitements innovants. Pour les spécialistes, l’enjeu est désormais de rendre ces thérapies accessibles à plus grande échelle, notamment dans les pays les plus touchés.
En attendant, cette “guérison” marque un tournant historique dans la lutte contre la drépanocytose et ouvre la voie à une nouvelle ère thérapeutique.
✍️ Guillaumette KABEMBA PUBI
